Cosa dice la ricerca?

Sono infinite le sostanze sottoposte a una lunga serie di esami e solo un piccolo numero di esse viene autorizzato ad essere utilizzato come medicinale.

Prima di essere autorizzato, il farmaco deve superare quattro fasi della sperimentazione clinica.

Fase 1: Rappresenta l’inizio della sperimentazione clinica in cui si valuta il principio attivo su un numero di ca. 20-80 volontari sani.

Fase 2: Il nuovo principio attivo viene somministrato per la prima volta a soggetti volontari affetti dalla patologia per cui il farmaco è indicato.

Fase 3: L’efficacia del farmaco viene testata su un gruppo più grande di persone (oltre 500 pazienti). Nel contempo un secondo gruppo di confronto viene trattato con un placebo.

Alla fase 3 segue l’autorizzazione del farmaco. Dallo sviluppo all’autorizzazione possono trascorrere svariati anni.
A conclusione di questa fase viene richiesta l’autorizzazione all’immissione in commercio all’ente per la valutazione dei farmaci: alla FDA per i farmaci destinati al mercato americano e all’EMEA per quelli destinati al mercato europeo.

Fase 4: Questa è la fase successiva all’immissione in commercio che prevede gli studi sperimentali a lungo termine.
A metà settembre 2014 ha avuto luogo il congresso mondiale SM che si è tenuto a Boston, organizzato dalla ECTIMS (European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis). Hanno partecipato circa 9.000 neurologi per scambiarsi informazioni sui risultati raggiunti.

Alcuni dei risultati ottenuti:

Fermare la SM – nuovi approcci terapeutici

Daclizumab: Ad uno studio di fase 3 hanno partecipato 1.800 pazienti affetti da sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS). Dai risultati è emersa una riduzione della frequenza annuale degli attacchi e dell’attività patologica. Effetti collaterali: gravi infezioni, reazioni cutanee, alterazioni dei valori del fegato. La presentazione della richiesta per il rilascio dell’autorizzazione del farmaco è prevista nel 2015.

Glatiramer acetato (GTR) generico: 735 pazienti con RRMS sono stati oggetto di studio per valutare efficacia ed effetti collaterali del GTR e Copaxone. I risultati dei principi attivi erano molto simili.

RPC1063 – un modulatore simile al Fingolimod: Dallo studio di fase 2 con 258 pazienti affetti da SM remittente è emersa una riduzione dell’attività patologica; effetti collaterali: infezioni delle vie respiratorie e urinarie, cefalea.

Fermare la SM – comprendere la progressione della malattia

Temperatura corporea: Da un confronto della temperatura corporea media su 111 pazienti affetti da RRMS e 85 pazienti sani è emerso che la temperatura del gruppo con RRMS era più alta rispetto a quella di pazienti con decorso progressivo secondario che risultava più bassa. Ciò consente probabilmente di rilevare il passaggio dalla fase recidivante a remittente.

SM e affezioni concomitanti: Le affezioni concomitanti quali la pressione alta, il diabete o le cardiopatie possono insorgere parallelamente alla sclerosi multipla. Da uno studio in cui sono stati esaminati 9.000 pazienti è emerso che la presenza di ulteriori patologie aumenta il rischio di una progressione dell’invalidità. Se trattate, è comunque possibile influire positivamente sul decorso della malattia.

Colesterolo: un marcatore del decorso della SM? Parte della mielina è composta da colesterolo. Alcuni ricercatori dei Paesi Bassi sono alla ricerca di un biomarcatore in grado di monitorare la progressione della malattia e ci sono studi sui topi a sostegno della loro ricerca.

Rimielinizzazione: Da uno studio clinico di fase 1 su pazienti con SM recidivante sottoposti all’iniezione di cellule staminali coltivate è emerso che l’attività della malattia era divenuta stabile, senza progredire ulteriormente e che il trattamento non comportava seri effetti collaterali. È prevista una ricerca su più vasta scala.

Trasformazione di cellule cutanee in cellule staminali: Un team di scienziati europei è riuscito a trasformare, in una sola fase, le cellule della pelle del topo da esperimento in cellule staminali cerebrali. Per ottenere ciò, fino ad oggi erano necessarie diverse fasi.

Migrazione delle cellule riparatrici direttamente sulle lesioni di SM: Nel cervello risiedono cellule immature per la riparazione della mielina. Esistono fattori chimici in grado di attivarle e trasportarle direttamente nel contesto delle lesioni ove migliorare il processo di riparazione della mielina. Ora sono in corso di preparazione potenziali strategie di riparazione della mielina da testare sull’uomo.

Riabilitazione

Videogiochi e console video interattive: È possibile migliorare le capacità cognitive (quali, ad esempio, attenzione, velocità di elaborazione, memoria di lavoro) nelle persone con SM. Alcuni ricercatori italiani hanno riscontrato che è anche possibile aumentare il livello di connessione fra le aree cerebrali.

Ginnastica aerobica: Il training aerobico potrebbe rallentare il processo di atrofia dell’ippocampo (zona del cervello che partecipa a tutti i principali processi mentali) nei pazienti con SM e migliorarne dunque le capacità mnemoniche.

Geni di rischio associati alla SM

L’International MS Genetics Consortium è giunto alla conclusione che probabilmente esistono centinaia di geni di rischio associati alla SM finora sconosciuti. Nel frattempo sono stati identificati più di 159 variazioni genetiche correlate all’insorgenza della SM.
Una volta identificate le cellule immunitarie e le proteine specifiche coinvolte da queste mutazioni e dopo averle classificate come fattore di rischio sarà possibile sviluppare nuovi principi attivi per contrastare la SM.

Fattori legati allo stile di vita

Vitamina D e geni: Alcuni ricercatori hanno dimostrato che un basso livello di vitamina D nei bambini con un gene immunitario specifico poteva essere associato ad un rischio maggiore di SM.

Integrazione di vitamina D per i teenager: Alcuni ricercatori norvegesi hanno studiato circa 3.000 persone. È emerso che le persone che fra i 13 e 18 anni d’età avevano assunto olio di fegato di merluzzo presentavano una percentuale di rischio di sviluppare la SM molto inferiore rispetto a quelle che non lo avevano assunto.

Alimentazione: Alcuni ricercatori hanno condotto uno studio per scoprire se differenti abitudini alimentari possono influire sul rischio di insorgenza della SM. Non hanno riscontrato nessuna relazione.

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